El Nobel de Química para dos investigadoras que contribuyeron a desarrollar nuevas terapias contra el cáncer

miércoles, octubre 7, 2020

Era un sistema inmune bacteriano cuyo descubrimiento, sin embargo, fue rechazado por importantes revistas científicas, que lo consideraron poco novedoso e importante...

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La francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna obtuvieron el premio Nobel de Química 2020 por desarrollar la técnica de edición genómica CRISPR/Cas9 que funciona como unas tijeras moleculares que permiten localizar cualquier secuencia del código genético de cualquier animal, planta o microbio (CRISPR) y cortarlo (Cas9).

La Real Academia de Ciencias Sueca destacó que esa tecnología ha sido revolucionaria para las ciencias de la vida, está contribuyendo a desarrollar nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad la cura de muchas enfermedades hereditarias de origen genético, ha destacado la Academia.

Esta técnica le da a los humanos por primera vez la capacidad de dirigir la evolución de su especie, según explica Doudna (Washington D.C. 1964) en su libro Una Grieta en la Creación (Alianza). Por primera vez se puede editar el ADN nos solo de individuos actuales, sino de generaciones futuras, lo que abre un camino tecnológicamente posible, pero lleno de dilemas éticos a los que nunca nos habíamos enfrentado.

El CRISPR ha permitido comenzar a desarrollar curas para enfermedades humanas originadas en mutaciones de un solo gen, pero también tiene un reverso oscuro. En 2018, CRISPR permitió la creación de los primeros bebés humanos editados genéticamente por el científico chino He-Jiankui en un experimento delirante por el que ha sido condenado a tres años de cárcel.

Hace tan solo unas semanas un comité internacional de científicos alertaba de que aunque CRISPR es una técnica “todavía” insegura, la edición genética legal de los seres humanos en determinadas circunstancias es quizás inminente.

El comité del Nobel ha dejado fuera a otros científicos que contribuyeron a descubrir el CRISPR, que es el sistema inmune que utilizan muchos microbios para identificar a los virus y cortarlos en pedazos usando tijeras moleculares hechas de proteínas Cas. Entre ellos destaca el español Francis Mojica, que en 1992 estudió el CRISPR en microbios aislados de las salinas de Santa Pola e incluso les dio nombre.

El genoma de un ser vivo es una lista de miles de millones de letras de ADN que contienen toda la información necesaria para fabricar las proteínas que le permiten moverse, respirar, alimentarse. Mojica descubrió que el genoma de los microbios de Alicante estaba lleno de palíndromos; equivalentes a nombres como Ana que se leen igual hacia delante que hacia atrás. Entre ellos había secuencias de letras de ADN espaciadoras.

En 2003 Mojica sugirió que esos palíndromos y sus espaciadores tenían una función posiblemente protectora. Después se supo que era un catálogo de secuencias genéticas de virus que los microbios incorporan a su propio ADN para poder identificarlas. Cuando esto sucede, producen una secuencia genética complementaria a la del virus que se abrocha a ella como una cremallera e inicia el proceso molecular para que las tijeras Cas cercenen los fragmentos genéticos virales, parando la infección.

Era un sistema inmune bacteriano cuyo descubrimiento, sin embargo, fue rechazado por importantes revistas científicas, que lo consideraron poco novedoso e importante. Dos años antes, Mojica acuñó las siglas inglesas de CRISPR, “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas”. Su pareja le advirtió de que CRISPR le sonaba a nombre de perro, según recuerda con sorna el genetista Lluís Montoliu en su libro Editando genes: recorta, pega y colorea. Mojica explica que le comentó el nombre a su colega Ruud Jansen, de la Universidad de Utrecht, y este fue quien lo publicó por primera vez —reconociendo en parte el crédito a Mojica—.

EL comité del Nobel reconoce que en 2011 Emmanuelle Charpentier (Juvisy-sur-Orge, 1968) descubrió que una secuencia de ARN —la molécula mediadora que lee el ADN y lo transforma en proteína— en la bacteria Streptococcus pyogenes es esencial para que el microbio pueda cortar el ADN del virus y desabilitarlo. Ese mismo año la francesa comenzó a colaborar con Jennifer Doudna, experta en ARN de la Universidad de California en Berkeley.

Durante ese año y el siguiente se inspiraron en el sistema inmune microbiano para crear el CRISPR/Cas9. Estaba compuesto por dos secuencias de ARN cuyo objetivo era localizar la secuencia exacta de ADN diana y unirse a ella y la tijera Cas9, que la corta. Sus detalles se publicaron en Science en verano de 2012. Potencialmente, decían, esta herramienta permitía editar ADN con gran precisión y facilidad.